血友病新药上市 半衰期长副作用低

2019-01-13 12:43:45 来源: 科技日报 作者: 于紫月

科技日报北京1月12日电(实习记者于紫月)12日,半年前在中国获批的血友病新药科跃奇®(注射用重组人凝血因子VIII)在中国正式上市,用于成人和儿童A型血友病患者的治疗(常规预防、按需治疗、围手术期出血的管理)。

“科跃奇®具有更高水平的N-多聚糖分支和唾液酸化作用,半衰期延长至14.5小时,而同类药物的半衰期一般在8-12小时。该药在生产过程中未添加人或动物来源原料,病原体传播风险近乎为零。”苏州大学附属第一医院血液内科教授余自强表示,三期临床研究中,纳入193例既往接受治疗的患者,无成人或儿童发生抑制物,意味着这些患者的自身免疫系统对这种外来的凝血因子开了“绿灯”,副作用降低。

记者了解到,血友病是一种遗传性的终生性疾病,大部分患者自出生体内就缺少凝血因子,正常人习以为常的触碰就会导致出血,重症患者即便没有明显外伤也会发生“自发性”出血。85%的患者是缺少凝血因子A型血友病患者。长期反复的肌肉、关节出血会造成残疾,严重的出血甚至会导致死亡。

“目前我国的血友病患者约为30000例。近年来随着国家对罕见病的关注与支持,A型血友病的诊疗水平和相关医保政策得到很大程度的改善,多数患者出血后造成的疼痛和危及生命的问题已基本得到解决。” 中国工程院院士、江苏省血液研究所所长阮长耿介绍,如今患者更多的需求是避免残疾,实现“让奔跑不再是奇迹”的梦想。

北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛就是拥有这样梦想的血友病患者之一。他表示治疗费用是普通家境的血友病患者面临的难题之一。国家医保以及部分地区的慈善项目给血友病患者伸出了援助之手。“目前扬州市登记注册的儿童患者已经在预防治疗方面实现了零支付。”余自强说。据悉,该药厂商拜耳公司携手中华慈善总会开展的科跃奇®Co-pay慈善援助项目也同期启动。

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责任编辑: 陈龙
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