科技日报记者 代小佩
4月17日是世界血友病日，记者从中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）获悉，中国首个血友病B基因治疗产品波哌达可基注射液近日正式获得国家药品监督管理局批准，用于中重度血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）成年患者的治疗。
血友病B是一种由凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏或缺陷引起的遗传性出血性疾病。长期以来，患者主要依赖凝血酶原复合物或凝血因子IX替代治疗，需终身频繁接受静脉注射。这种传统治疗方法不仅给患者带来极大的身体痛苦和生活不便，还伴随着感染、血栓等风险，同时高昂的治疗费用也让患者家庭背负沉重的经济负担。
波哌达可基注射液的获批，为血友病B患者带来了新选择。该药物采用工程化改造的嗜肝性rAAV载体，可将含优化的人凝血因子IX基因递送到患者的肝脏细胞内，利用宿主细胞基因转录系统持续表达人凝血因子IX，并将其分泌到血液中，发挥促凝血活性。
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）教授张磊团队牵头发起波哌达可基注射液的临床研究工作。2019年，团队开展探索性研究，评估单次静脉输注波哌达可基注射液在中国血友病B患者中的安全性和有效性，相关临床研究结果发表于《柳叶刀·血液病学》。长期随访数据显示，患者在接受治疗后，平均FIX活性显著提升，年化出血率大幅降低，且无严重不良事件发生。2021年，张磊团队又牵头发起Ⅲ期临床研究，进一步评估中重度血友病B成年患者单次静脉输注波哌达可基注射液的安全性和有效性。
张磊表示，波哌达可基注射液正式获批表明中国在血友病B基因治疗领域取得重大突破。
