科技日报记者 张梦然
美国麻省总医院布莱根妇女医院和贝斯以色列女执事医疗中心团队10日在《自然》杂志上发表重要研究成果，他们成功开发出一种创新基因编辑工具——STITCHR。这一工具利用RNA系统替换整个基因，能精准地将治疗基因插入到基因组的特定位置，且不会引发不必要的突变，推动基因治疗研究向前迈出了一大步。
相较于CRISPR基因编辑技术，STITCHR具备显著优势。CRISPR虽然革新了基因编辑领域，但其局限性在于无法靶向基因组的所有位置，也难以修复类似囊性纤维化等疾病中的大量突变。而STITCHR系统则通过完全配制成RNA的方式，极大地简化了基因交付的步骤，相较于传统系统更具效率。更重要的是，STITCHR能够插入整个基因，从而提供了一种一劳永逸的解决方案，有望克服CRISPR的缺点。
此次，团队从逆转录转座子中汲取灵感。逆转录转座子存在于所有真核细胞中，被称为“跳跃基因”，因其能在基因组中四处移动并插入其中的特性，被团队重新编程用于编辑特定位置的基因。
通过计算方法的筛选和实验室测试，团队最终确定了合适的转座子，并将其与CRISPR系统的切口酶结合，形成了高效的STITCHR系统。
这一创新工具的开发，不仅为基因治疗提供了新的可能性，也预示着未来在罕见和常见疾病治疗领域，将涌现出更多基于细胞工程的新药物和疗法。团队表示，持续探索细胞中的基本生物学机制，为他们获取新工具提供了借鉴，进而扩展为细胞工程的进步，推动医疗技术发展。
总编辑圈点
之所以说STITCHR的问世带来重大突破，是因为在应用层面，这一工具的高效性和精准性为治疗遗传性疾病提供了前所未有的可能——能够插入整个基因，意味着它可以针对疾病的根源进行治疗，而不只是缓解症状。例如囊性纤维化等存在多种突变的疾病，这一工具不仅对于开发相应疗法具有革命性影响，也为罕见病的治疗提供了新思路。同时，STITCHR系统的完全RNA配制，简化了治疗过程，加速了基因治疗的临床应用，使个性化医疗更接近现实，进而也预示着更多创新疗法和药物的诞生。
